28 Φεβρουαρίου - Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Ασθενειών

Σχεδόν είκοσι εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως - στη συντριπτική τους πλειονότητα παιδιά - παλεύουν εναντίων επτά χιλιάδων(επίσημα στοιχεία αναφέρουν την ύπαρξη 6.000 - 8.000) σπάνιων ασθενειών γνώστων έως σήμερα οι οποίες κατα 80% οφείλονται σε γενετικά αίτια. Ασθένειες που κατ'ορισμό προσβάλουν λιγότερα από ένα άτομα στα δύο χιλιάδες και στα οποία είναι αφιερομένη η σημερινή ημέρα.

H ανάπτυξη νέων φαρμάκων προυποθέτει πολύ υψηλές οικονομικές επενδύσεις που τις περισσότερες φορές οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν είναι διατεθειμένες να κάνουν από τη στιγμή που η νέα θεράπεία αφορά ένα πολύ μικρό τμήμα της αγοράς.

Πρόβλημα στν ανάπτυξη νέν φαρμάκων απότελεί επίσης η δυσκολία να συγκεντρωθεί ο απαραίτητος αριθμός ασθενών για να πραγματοποιηθούν οι κατάλληλες κλινικές έρευνες.

Τα φάρμακα για την αντιμετώπιση των σπάνιων ασθενειών ονομάζονται "ορφανα".

Σύμφωνα με την Ευρωπαϊκή νομοθεσία(κανονισμός ΕΚ αριθ. 141/2000) τα κριτήρια για να χαρακτηριστεί ένα φάρμακο ''ορφανό" είναι τα παρακάτω:

- ότι προορίζεται για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία πάθησης που συνεπάγεται κίνδυνο για τη ζωή ή χρόνια αναπηρία και που προσβάλει, στην Κοινότητα, όχι περισσότερα από πέντε άτομα άνα δέκα χιλιάδες κατά τη στιγμή της υποβολής της αίτησης ή ότι το φάρμακο αυτό προορίζεται για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία, στην Κοινότητα, πάθησης που συνεπάγεται κίνδυνο για τη ζωή ή σοβαρή αναπηρία ή μιας σοβαρής και χρόνιας πάθησης και ότι η θέση σε κυκλοφορία του φαρμάκου στην Κοινότητα χωρίς την παροχή κινήτρων είναι ελάχιστα πιθανό να αποφέρει επαρκή έσοδα ώστε να δικαιολογείται η απιτούμενη επένδυση

- ότι δεν υπάρχει ικανοποιητική μέθοδος διάγνωσης, πρόληψης ή θεραπείας της εν λόγω πάθησης που να έχει εγκριθεί στην Κοινότητα ή εφόσον υπάρχει τέτοια μέθοδος, ότι το συγκεκριμένο φάρμακο θα ωφελήσει σημαντικά τα πρόσωπα που πάσχουν από τη πάθηση αυτή.

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το νομικό πλαίσιο για την παροχή κινήτρων στους χορηγούς της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη "ορφανών" φαρμάκων θεσπίστηκε το 2000.

Ο EMEA(European Medicines Agency) είναι υπεύθυνος μέσω της επιτροπής του για τα ορφανά φάρμακα(COMP), για την εξέταση των αιτήσεων χαρακτηρισμού που υποβάλουν πρόσωπα ή επιχειρήσεις που προτίθενται να αναπτύξουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες. Ο Οργανισμός παρέχει επίσης συμβουλές σχετικά με την ανάπτυξη "ορφανών" φαρμάκων(συνδρομή για την κατάρτηση πρωτοκόλλου).

Κίνητρα στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων:

Επί 10 έτη μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας(έγκριση πωλήσεως), τα ορφανά φάρμακα δικαιούνται αποκλειστηκότητα στην αγορά. Κατά την περίοδο αυτή, δεν μπορούν παρόμοια ανταγωνιστικά προϊόντα, υπό συνήθεις συνθήκες, να κυκλοφορήσουν στην αγορά.
Ο EMEA παρέχει επιστημονικές συμβουλές για βέλτιστη ανάπτυξη και καθοδήγηση στην κατάρτιση φακέλου, που θα πληρεί τις κανονιστικές απαιτήσεις, ώστε ο αιτών άδεια κυκλοφορίας για ένα "ορφανό" φάρμακο να μεγιστοποιεί τις πιθανότητες επιτυχίας του.
Τα ορφανά φάρμακα έχουν απευθείας πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία του EMEA όσον αφορά την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.
Ένα ειδικό κονδύλιο της Ευρώπαϊκης Επιτροπής, το οποίο εγκρίνεται ετησίως από το Ευρωπαικό Κοινοβούλιο, θα χρησιμοποιηθεί απο το EMEA για την παροχή απαλλαγών απο τα τέλη. Θα εξετασθεί μείωση των τελών για πάσης φύσεως κεντρικές διαδικασίες συμπεριλαμβανομένων των τελών αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας και της συνδρομής για την κατάρτιση πρωτοκόλλου.

Οι οργανισμοί οι οποίοι αναπτύσουν "ορφανά" φάρμακα μπορούν να επιχορηγούνται από προγράμματα και πρωτοβούλιες έρευνας και ανάπτυξης της Κοινότητας και των κρατών μελών, συμπεριλαμβανομένων των κοινοτικών προγραμμάτων - πλαισίων.